1、中枢神经系统内细胞全部基因置换。此法用以治疗遗传神经退化性病变，如溶酶体储存障碍。全基因置换治疗酶功能障碍，要求病毒载体系统能够在神经细胞和胶质细胞中能无毒性长期基因表达，神经干细胞能够充当基因治疗的载体，用正常的等位基因进行基因置换，能够有效地消除中枢神经系统中由于单个基因隐性突变引发的疾病的显性表现。

2、恢复中枢神经系统特定位置细胞功能的基因治疗。此法用以恢复特定的神经细胞的亚细胞群在神经退化过程中丢失的功能。把病毒性载体介导的治疗基因转移到大脑中的特定位置神经细胞的亚群，对基因转录和蛋白表达进行严密的调控，可以用来对特定部位神经退化性病变进行恢复性治疗。或者移植基因改变的细胞或者胚胎性的移植物，产生特殊的神经传输或者生长因子，恢复因神经功能障碍引起的中枢神经系统特定部位的神经功能缺失，如对帕金森病及阿尔茨海默病的基因治疗。

3、肿瘤的基因治疗。脑肿瘤的基因治疗要求转移的基因有特殊的抗肿瘤效应，能够选择性表达毒型基因，引起肿瘤细胞的溶解坏死，抑制肿瘤生长，最终杀灭肿瘤却不损害正常脑组织的。同传统的肿瘤治疗方法相比较，手术、放疗和基因治疗的联合使用能够延长某些肿瘤患者的生存期，此外还可采用免疫治疗提高对某些特定肿瘤的疗效。

4、脑卒中的基因治疗。脑卒中基因治疗导入的治疗基因能够保护缺血损伤的神经细胞免于凋亡，控制不同脑内炎性调节因子表达的基因。3~5周短暂的基因表达对于缺血性疾病中的正常修复过程和血管生成是有益的，可以达到治疗目的。

5、在神经干细胞的研究和应用方面，神经干细胞具有两个显著特征：一是具有高度的自我更新能力，能够重复进行有丝分裂，产生大量子代细胞；二是在一定条件下可以分化成神经细胞和神经胶质细胞。据研究，神经干细胞在微创神经外科领域具有三方面的用途：一是用于损伤的神经细胞的替代疗法，将神经干细胞移植到中枢神经系统，替代因损伤或疾病而缺失的神经细胞，对于恢复其功能有重要意义；二是充当基因治疗的载体；三是应用于生命科学的研究。目前已经能够将人的神经干细胞在体外扩增到相当数量，并保持其增殖能力长达一定的时间，但中枢神经系统细胞的再生是一个十分复杂的过程，神经干细胞应用于临床仍需大量的前期工作。