氨酸羟化酶(Tyrosine hydroxylase，TH)是DA合成的限速酶．是PD基因治疗最早选择的目的基因。可通过NSC、成纤维细胞、腺病毒、单纯疱疹病毒(HSV)等载体将阳基因移植到纹状体。通过增强脑内DA的合成及外源性补充DA神经元，对黑质及其周围微环境进行重建。改善动物模型的行为学异常。早期研究多利用成纤维细胞、肌细胞、病毒等作为基因治疗的载体。近年的研究发现编码DA合成路径相关酶基因的联合移植可能比单纯TH基因移植更能促进DA的合成和分泌，如芳香族氨基酸脱羧酶(ADCC)、GTP一环氢酶1(GCHl)与TH通过成纤维细胞、腺相关病毒(AAV)等载体二联或三联移植到动物模型能明显提高左旋多巴的含量。延长动物行为改善时间。

儿核受体(nuclearrelated regulator-1，Nurrl)是目前尚未鉴定出配体的类同醇激素一甲状腺激素类寡核受体超家族的一员。也是一种转录因子类基因。近年研究表明：Nurrl主要分布在脑内DA能神经元分布区，包括中脑和嗅球(OB)，而且具有时一空分布的特点。说明Nurrl基因在中脑和OB DA能神经元表型分化、维持和(或)调节中发挥重要作用。Nurrl基因缺陷或表达下降均将增加DA神经元损伤的易感性。

减少黑质DA神经元的丢失和凋亡，采用神经营养因子基因移植等方法进行神经保护是目前PD基因治疗中的研究热点之一。大量的实验表明，神经营养因子不仅对DA神经元具有保护作用，而且对DA神经元所处的微环境也有一定的重建修复功能，这是其他移植治疗所没有的。其中胶质源性神经营养因子(GDNF)最受关注，GDM属于转化生长因子13(TGF—B)家族，是目前发现针对DA神经元的一种最有效和特异性的神经营养因子。同一家族的成员还包括Neurturin(NTN)、Persephin(PSP)、Artemin (ART)等。大量研究表明：GDNF基因移植既能促进DA神经元的存活，同时对微环境也有改善作用。
Von Hippel—Lindau(VHL)基因具有调节转录、稳定细胞生长相关基因和调节细胞周期的功能。Yamada等将VHL基因导人大鼠胚胎NSC后发现，带有VHL基因的NSC在体外能够有效地分化为TH阳性细胞。将导人VHL基因的NSC用Brdu标记后植入PD大鼠的纹状体内，可以在移植部位见到大量Brdu和TH双阳性细胞。提示移植细胞在宿主纹状体能够有效地产生新的DA能神经元，而且对PD实验动物模型的旋转行为有显著的改善作用。这些发现表明：NSC联合VHL基因移植能产生足够的DA能神经元并可逆转PD症状，VHL基因转导为PD治疗提供了一个新的方法。